Революция: Премахнаха наследствена болест от ембрион

П рецизна „химическа операция“ е била извършена за първи път в света върху човешки ембриони, за да се премахне наследствена болест, съобщиха китайски изследователи пред Би Би Си (BBC).

Екипът от университета Сун Ят-сен използвал техника, наречена базисно редактиране, за да коригира една единствена грешка в трите милиарда „букви“ на човешкия генетичен код. Те

поправили ДНК на лабораторно създадени ембриони, за да отстранят болестта бета таласемия.

Революционно: създадоха сперматозоиди от кожни клетки

Според учените от екипа този подход един ден може да лекува редица наследствени заболявания.

Базисното редактиране променя основните градивни елементи на ДНК: четирите бази – аденин, цитозин, гуанин и тимин. Те са общоизвестни с техните букви А, Ц, Г и Т. Всички инструкции за изграждането и управлението на човешкото тяло са кодирани в комбинации от тези четири бази.

Потенциално животозастрашаващото нарушение на кръвта бета таласемия се причинява от промяна на една единствена база в генетичния код – известна като точкова мутация*. Екипът в Китай е редактирал мутацията.

Учените сканирали ДНК за грешката, след което превърнали Г в А, за да поправят грешката.

Един от изследователите Джуджу Хуанг заявява пред Би Би Си: „Ние сме първите, които демонстрирахме как могат да се лекуват генетични заболявания в човешките ембриони чрез система за базисно редактиране“.

Той е категоричен, че изследването им открива нови пътища за лечение на пациенти и за предотвратяване на възможността бебета да се раждат с бета таласемия и „дори други наследствени заболявания“.

Генетична революция

Базисното редактиране е аванс на форма за редактиране на гени, известна като „Криспър“ (CRISPR), която вече направи революция в науката. „Криспър“ „реже“ ДНК. Когато тялото се опитва да поправи това, то деактивира набор от инструкции, наречени ген. Това е и възможност за вмъкване на нова генетична информация.

Базисното редактиране работи върху самите бази на ДНК (А, Ц, Г и Т), за да превърне една база в друга. Проф. Дейвид Лиу, който е пионер на базисното редактиране в Харвардския университет, описва подхода като „химическа операция“. Той споделя, че тази техника е по-ефективна и има по-малко нежелани странични ефекти от „Криспър“.

Изследователската група в университета Сун Ят-сен окупира медийните заглавия още преди време, когато стана първия екип от учени, използвал метода „Криспър“ върху човешки ембриони.

*Точкови мутации – представляват замяната на една двойка бази в молекулата на ДНК с друга.