Н ова генна терапия, която лекува рядка генетична форма на загуба на зрението, може съвсем скоро да бъде одобрена.

На 12 октомври група от съветници към американската Агенция за контрол на храните и лекарствата са провели среща, на която да обсъдят дали генната терапия, наречена Luxturna, да бъде одобрена.

Специални стволови клетки лекуват слепота

От срещата става ясно, че Агенцията има още три месеца (до 12 януари) да вземе окончателно решение, дали да одобри новия медицински метод, пише „Блумбърг“.

Във видеото горе разберете няколко интересни факта за човешката ДНК

Ако се случи, това ще бъде революционен момент за медицината и фармацевтичната индустрия, която от години се опитва да прокара генната терапия.

Luxturna е създадена, за да лекува мутации

в ген RPE65, който е отговорен за изграждането на протеин в ретината - изключително важен компонент за наличието на зрение. Хората обичайно наследяват по две копия на гена, но ако и в двете от тях има мутации, се появява прогресивна загуба на зрението още в ранна детска възраст.

Човек първо губи периферното си зрение и развива т.нар. „тунелно зрение“, а слуд това започва трудно да вижда на слабо осветление. С времето засегнатият от мутациите на този ген може напълно да изгуби зрението си.

Преживявания от детството могат да променят човешката ДНК

Освен предложението за генната терапия, до този момент няма лекарства, които да лекуват заболяването.

На пациента се дава функциониращо копие на гена –

по този начин работи генната терапия Luxturna. Учените поставят гена в модифициран вирус (вектор), който не вреди на човешкия организъм, и „векторът“ доставя гена до ретината.

Руски учени „произведоха” ретина

В скорошно проучване на компанията „Spark Therapeutics“,

учени са инжектирали лекарството на 20 пациента със зрителното заболяване Леберова конгенитална амавроза, което също е причинено от мутации в гена RPE65. Тези пациенти са сравнени с 9 други (контролна група), които не са подлагани на генната терапия.

Изобретение на българи може да помагне на 300 млн. души по света

Една година след лечението 18 от 20 пациенти, подложени на Luxturna, показват значително подобрение и способност да излязат от лабиринт при слабо осветление. 13 от 20 успешно се справят със задачата при най-ниското ниво на светлина. Никой от пациентите от контролната група не успява да излезе от лабиринта при слабо осветление.

Учените имат добри основания да вярват, че терапията би лекувала и други болести,

причинени от мутации в RPE65, въпреки че до момента е тествана само върху хора с Леберова конгенитална амавроза.

Тъй като пациентите са наблюдавани само една година, все още не е ясно колко траен е ефектът на Luxturna. Има и пациенти, които са следени повече години и се оказва, че се подобряват трайно, обясняват от „Spark Therapeutics“. Това обаче са отделни случаи и трудно може да се говори по-генерално.

Незрящ човек видя съпругата си за пръв път чрез умни очила

Ако Luxturna получи зелена светлина, това ще бъде първата генна терапия за наследствено заболяване, която е одобрена в САЩ, пише „Ройтерс“.

За още новини и интересни материали харесайте страницата ни във Facebook ТУК.

Един мъж се прибира и вижда жена си да тренира. - Какво правиш, скъпа? - Правя упражнения за стегнато тяло. - Защо? Да няма някой…
Прочети целия
Обратно в сайта X

ДОСТЪП ЗА ЛОГНАТИ ПОТРЕБИТЕЛИ За да пишете, оценявате или докладвате коментари, моля логнете се в профила си.

  1. Запомни ме
забравена парола Полетата маркирани с * са задължителни
Полето Потребителско име не трябва да е празно.
Полето E-mail не трябва да е празно.
Полето Парола не трябва да е празно.
Полето Повторете паролата не трябва да е празно.
  1. Декларирам, че съм се запознал с Общите условия за ползване на услугите на Нетинфо.
Полетата маркирани с * са задължителни
Зеленски: Русия е използвала севернокорейска ракета при нападение срещу Киев

Зеленски: Русия е използвала севернокорейска ракета при нападение срещу Киев

Свят Преди 1 час

Украинските разузнавателни служби проверяват подробностите

Microsoft: Успехът ще зависи от комбинацията AI и хора

Microsoft: Успехът ще зависи от комбинацията AI и хора

Технологии Преди 2 часа

Компаниите ще трябва да намерят как да управляват новите екипи

Ограничават движението на АМ "Тракия"

Ограничават движението на АМ "Тракия"

България Преди 2 часа

Трафикът ще преминава в активната лента

В Китай: Бум на продажбите на електрически автомобили

В Китай: Бум на продажбите на електрически автомобили

Свят Преди 2 часа

Китай е най-големият пазар на електрически коли

Китай вече знае кога Тръмп ще мигне

Китай вече знае кога Тръмп ще мигне

Свят Преди 2 часа

Търговската война между двете най-големи икономики в света вече е в разгара си

<p>Мъск се завръща към Tesla</p>

Илон Мъск ще работи повече за Tesla, отколкото за Белия дом

Свят Преди 2 часа

Илон Мъск планира да посвети повече внимание на управлението на своята компания за електрически автомобили

Инцидент в лунапарк прати 13-годишно момче в болница с три счупвания

Инцидент в лунапарк прати 13-годишно момче в болница с три счупвания

Свят Преди 2 часа

Сцената е заснета от един от посетителите на парка Jatim Park

<p>&quot;Хватката върху властта се стяга&quot;</p>

Разпадането на демокрацията в Европа носи уроци за Америка

Свят Преди 2 часа

Авторитарните режими често печелят популярност в началото — но именно тогава се нанасят най-тежките щети

До 27° на места днес, предстои застудяване в неделя

До 27° на места днес, предстои застудяване в неделя

България Преди 2 часа

Максималните температури ще бъдат между 22° и 27°

Саботажи с избухващи пакети: Следите водят към Русия

Саботажи с избухващи пакети: Следите водят към Русия

Свят Преди 2 часа

На няколко европейски летища избухнаха пакети с взривни устройства

Съд блокира заповед на Тръмп, спираща "Гласът на Америка"

Съд блокира заповед на Тръмп, спираща "Гласът на Америка"

Свят Преди 9 часа

Конгресът е финансирал и разрешил радиостанциите

ЕК планира пълно спиране на вноса на руски горива

ЕК планира пълно спиране на вноса на руски горива

Свят Преди 9 часа

Все още има какво да бъде направено по този въпрос

ЕК иска промени в правилата за пътна безопасност

ЕК иска промени в правилата за пътна безопасност

Свят Преди 11 часа

Комисията предлага да се въведат цифрови сертификати за регистрация

Абсурдът в Румъния е пълен, съд обяви за законни анулираните избори

Абсурдът в Румъния е пълен, съд обяви за законни анулираните избори

Свят Преди 11 часа

Съдии и адвокати обясниха, че решението на Апелативния съд в Плоещ е абсурдно

171 кг наркотици в камиони от България на Капъкуле

171 кг наркотици в камиони от България на Капъкуле

Свят Преди 11 часа

Шофьорите на двете превозни средства са задържани