3

Н ова генна терапия, която лекува рядка генетична форма на загуба на зрението, може съвсем скоро да бъде одобрена.

На 12 октомври група от съветници към американската Агенция за контрол на храните и лекарствата са провели среща, на която да обсъдят дали генната терапия, наречена Luxturna, да бъде одобрена.

Специални стволови клетки лекуват слепота

От срещата става ясно, че Агенцията има още три месеца (до 12 януари) да вземе окончателно решение, дали да одобри новия медицински метод, пише „Блумбърг“.

Във видеото горе разберете няколко интересни факта за човешката ДНК

Ако се случи, това ще бъде революционен момент за медицината и фармацевтичната индустрия, която от години се опитва да прокара генната терапия.

Luxturna е създадена, за да лекува мутации

в ген RPE65, който е отговорен за изграждането на протеин в ретината - изключително важен компонент за наличието на зрение. Хората обичайно наследяват по две копия на гена, но ако и в двете от тях има мутации, се появява прогресивна загуба на зрението още в ранна детска възраст.

Човек първо губи периферното си зрение и развива т.нар. „тунелно зрение“, а слуд това започва трудно да вижда на слабо осветление. С времето засегнатият от мутациите на този ген може напълно да изгуби зрението си.

Преживявания от детството могат да променят човешката ДНК

Освен предложението за генната терапия, до този момент няма лекарства, които да лекуват заболяването.

На пациента се дава функциониращо копие на гена –

по този начин работи генната терапия Luxturna. Учените поставят гена в модифициран вирус (вектор), който не вреди на човешкия организъм, и „векторът“ доставя гена до ретината.

Руски учени „произведоха” ретина

В скорошно проучване на компанията „Spark Therapeutics“,

учени са инжектирали лекарството на 20 пациента със зрителното заболяване Леберова конгенитална амавроза, което също е причинено от мутации в гена RPE65. Тези пациенти са сравнени с 9 други (контролна група), които не са подлагани на генната терапия.

Изобретение на българи може да помагне на 300 млн. души по света

Една година след лечението 18 от 20 пациенти, подложени на Luxturna, показват значително подобрение и способност да излязат от лабиринт при слабо осветление. 13 от 20 успешно се справят със задачата при най-ниското ниво на светлина. Никой от пациентите от контролната група не успява да излезе от лабиринта при слабо осветление.

Учените имат добри основания да вярват, че терапията би лекувала и други болести,

причинени от мутации в RPE65, въпреки че до момента е тествана само върху хора с Леберова конгенитална амавроза.

Тъй като пациентите са наблюдавани само една година, все още не е ясно колко траен е ефектът на Luxturna. Има и пациенти, които са следени повече години и се оказва, че се подобряват трайно, обясняват от „Spark Therapeutics“. Това обаче са отделни случаи и трудно може да се говори по-генерално.

Незрящ човек видя съпругата си за пръв път чрез умни очила

Ако Luxturna получи зелена светлина, това ще бъде първата генна терапия за наследствено заболяване, която е одобрена в САЩ, пише „Ройтерс“.

За още новини и интересни материали харесайте страницата ни във Facebook ТУК.

Коментари 3
Кирилица:
Фонетична
Имате 2000 позволени символа

* Моля, коментирайте конкретната статия и използвайте кирилица! Не се толерират мнения с обидно или нецензурно съдържание, на верска или етническа основа, както и написани само с главни букви!

3 коментара
 
Обратно в сайта X

ДОСТЪП ЗА ЛОГНАТИ ПОТРЕБИТЕЛИ За да пишете, оценявате или докладвате коментари, моля логнете се в профила си.

  1. Запомни ме
забравена парола Полетата маркирани с * са задължителни
Полето Потребителско име не трябва да е празно.
Полето E-mail не трябва да е празно.
Полето Парола не трябва да е празно.
Полето Повторете паролата не трябва да е празно.
  1. Декларирам, че съм се запознал с Общите условия за ползване на услугите на Нетинфо.
Полетата маркирани с * са задължителни
Румъния подписа със САЩ за купуване на изтребители F-35

Румъния подписа със САЩ за купуване на изтребители F-35

Свят Преди 7 часа

Румъния планира да "пенсионира" F-16 през 2040 г.

САЩ наложиха санкции на десетки руски банки

САЩ наложиха санкции на десетки руски банки

Свят Преди 8 часа

Включително най-голямата, която досега не беше санкционирана

Последни номинации очи в очи в Big Brother тази вечер

Последни номинации очи в очи в Big Brother тази вечер

Любопитно Преди 9 часа

Зрителите подкрепят фаворите си в приложението на NOVA PLAY

САЩ отхвърлиха заповедта за арест на Нетаняху

САЩ отхвърлиха заповедта за арест на Нетаняху

Свят Преди 10 часа

САЩ: Дълбоко сме обезпокоени от бързината, с която прокурорът е поискал заповед за арест

<p>КС образува дело по искане на президента</p>

Конституционният съд образува дело по искане на президента

България Преди 10 часа

КС ще се произнесе за втори път по тези въпроси

Съдът отложи делото срещу Марин Димитров

Съдът отложи делото срещу Марин Димитров

България Преди 11 часа

Съдът назначи и медицинска експертиза, която да установи колко сериозно е положението на Димитров

ГЕРБ-СДС в СОС поиска оставката на Цветомир Петров

ГЕРБ-СДС в СОС поиска оставката на Цветомир Петров

България Преди 12 часа

Зам.-председателят на СОС Ваня Тагарева припомни, че Петров е бил избран с гласовете на ГЕРБ-СДС

Евгений Иванов: Не трябва да мълчим, трябва да бъдем обединени

Евгений Иванов: Не трябва да мълчим, трябва да бъдем обединени

Любопитно Преди 12 часа

Българският и международен бизнес и гражданско общество заедно за по-добра среда

Почина бившият министър от кабинета на Блеър Джон Прескот

Почина бившият министър от кабинета на Блеър Джон Прескот

Свят Преди 13 часа

Прескот бе един от най-колоритните министри в кабинета на Блеър

Русия заплаши с глобална катастрофа и ядрена война

Русия заплаши с глобална катастрофа и ядрена война

Свят Преди 13 часа

Русия има списък с приоритетни цели за потенциално унищожаване

Нападнаха къщата на Жерар Пике в Каталуния (ВИДЕО)

Нападнаха къщата на Жерар Пике в Каталуния (ВИДЕО)

Свят Преди 14 часа

Домът му беше надраскан с надписи от активисти на лявата младежка организация Arran

Църквата "Свети Петър" в Люцерн

Дигитален Исус изповядва богомолци в Швейцария

Любопитно Преди 14 часа

Поне две трети от хората, които са говорили с дигиталния Исус, излизайки от изповедалнята споделят, че са имали „духовно“ преживяване

Морски съревнования решават съдбата на племената в “Игри на волята”

Морски съревнования решават съдбата на племената в “Игри на волята”

Любопитно Преди 14 часа

Ще успеят ли Храбрите да се спасят от сигурни елиминации?

<p>Зеленски разкри, че нов тип ракета е ударила Украйна</p>

Зеленски: Русия е използвала "нов тип" ракета, която има "характеристики на междуконтинентална балистична ракета"

Свят Преди 14 часа

„Днес нашият луд съсед за пореден път показа какво представлява в действителност и как презира достойнството, свободата и човешкия живот като цяло“, заяви Зеленски в изявление

Унгария ще разположи система за ПВО край Украйна

Унгария ще разположи система за ПВО край Украйна

Свят Преди 14 часа

Будапеща: Все още вярваме, че възможно най-скоро ще има мир чрез дипломация

<p>Шокиращо лечение на трансджендър със 7&nbsp;сеанса с електрошок</p>

Подложиха трансджендър на терапия с електрошок, за да “излекуват” хомосексуалността му в Китай

Свят Преди 14 часа

Почти един от всеки петима транссексуални младежи в Китай съобщава, че е бил принуждаван от родителите си да се подлага на подобни практики