Първото лекарство за генна терапия с рекордна цена

П ървото лекарство за генна терапия в западния свят, ще излезе в продажба в Германия с цена 1,1 милиона евро - нов рекорд в лечението на редки болести, предаде Ройтерс.

Високата до небето цена на Glybera, лекарство, произвеждано от холандската биотехнологична фирма UniQure и италианския ѝ партньор Chiesi, показва как единичните терапии за поправяне на дефектни гени могат да преобърнат обичайния фармацевтичен бизнес модел.

След четвърт век експерименти и няколко неуспеха, генната терапия най-накрая хвърля спасително въже на пациентите, като въвежда коригиращи гени в неправилно функциониращи клетки.

Заплащането на лечението обаче е истинско предизвикателство.

Новото е лекарство е за свръхрядката генетична болест наречена дефицит на липопротеин липаза (LPLD). При нея кръвта се задръства с мазнини. Лекарството е одобрено в Европа преди две години, но пускането му се забави, за да бъдат събрани данни за ползата от него за още шест години.

Сега Chiesti подаде ценово досие в германския федерален комитет, който ще издаде оценка на целесъобразността на лекарството до края на април 2015 г. Компанията посочва цена на дребно от 53 000 евро на шишенце. Това е равно на 1,11 милиона евро за типичен пациент с тегло 62,5 кг, за когото са необходими 42 инжекции от 21 шишенца.

Говорител на Chiesi потвърди цената.

При само 150 до 200 пациенти в Европа, за които лекарството Glybera е подходящо, ударът върху здравните бюджети ще е малък, дори и при такава цена. Случаят обаче ще се наблюдава отблизо, защото ще даде пример за бъдещи генни терапии.

UniCure ще иска одобрение на лекарството и в САЩ.

Привържениците на генната терапия изтъкват, че тя си струва, въпреки високата цена, защото може да излекува окончателно много пациенти.

В случая с Glybera годишната цена не е по-висока от някои скъпи лечения за замяна на ензими, използвани за други редки болести.

Лекарството се състои от безвреден модифициран вирус, който внася коригиращ ген в клетките.

Датската компания работи също върху генни терапии за хемофилия и има проект на ранен етап за сърдечна недостатъчност, който би извел този вид лекарства извън сферата на редките заболявания.

Ако изпитанията са успешни, анализаторите очакват лекарствата за генна терапия за по-обичайни болести да поевтинеят, защото производителите ще могат да възстановяват развойните си разходите от по-голяма група пациенти.

Лекарство за генна терапия на рак се продава в Китай, но то не се изнася в други държави.